此次峰會在大健康產業吹響了產學研醫融合創新的號角。國內外生命科學領域大咖和新銳,科研人員和一線醫者,從理論和實踐上討論臨床研究和轉化、新藥新技術的應用及疾病治療趨勢。新冠疫苗及治療性抗體研發進展、新冠病毒生物標志物最新研究等最新銳的技術突破,也都在這次峰會上首次披露。回溯這場“全家福式”的大健康產業聚會,我們梳理出了以下幾大醫學和產業發展趨勢。

一、疫苗產業最受關注

本次峰會正值新冠疫情肆虐全球之際,新冠疫苗理所當然地成為了峰會關注焦點。在峰會主論壇上,王曉東院士、張文宏教授都談及疫苗,金句頻出。高瓴聯席首席投資官、合伙人易諾青介紹全球新冠疫苗研發進展,“新冠治療性抗體及疫苗”分論壇則邀請到了北京大學生物醫學前沿創新中心主任謝曉亮、康希諾生物董事長宇學峰、上海君實首席運營官馮輝、三葉草生物董事長梁果、蘇州艾博董事長英博等。此次峰會上,這些國內最前沿的疫苗及抗體的研究者和企業創始人做了專業演講和分享,充分展示了新冠疫苗研發的“中國力量”。縱觀整個峰會,新冠疫苗議題所占的比重最大,演講嘉賓企業分量最足,觀眾關注度最高。嘉賓橫向對比全球及中國疫苗研發力量,縱向剖析疫苗研發技術路徑及進展,一個個精彩話題,一場場激烈討論,將新冠疫苗的關注推向高峰。

二、關注罕見病治療引發患者共鳴

無論是幾年前催人淚下的電影《我不是藥神》中的〝格列衛〞,還是最近備受關注的“70萬一針的治療脊髓性肌萎縮癥的特效藥—諾西那生鈉注射液”,罕見病的治療尤其是天價治療費用一直是民眾關注的焦點。數據顯示,我國罕見病患者人數將近2000萬,除了診斷難之外,患者還面臨著用藥難、用藥貴的困境。

本屆峰會“孤兒藥研發創新和市場準入”分論壇關注中國罕見病患者的種種困境,以及全球罕見病用藥研發企業最新動態。論壇上嘉賓們呼吁發揮中國罕見病聯盟平臺的作用,包括推動我國罕見病政策落地,提升我國罕見病診療水平,做孤兒藥企業的牽線人反映企業訴求,為我國孤兒藥企業在藥物研發方面提供病患數據參考等等。北京協和醫院黨委書記張抒揚教授呼吁,針對罕見病治療,建議設立一個更大的系統平臺,對罕見病患者進行多學科會診,長期跟蹤治療的系統方案。該分論壇引發了公眾的極大共鳴,論壇評論區有注冊嘉賓留言:“終于在國內頂級峰會上看到討論孤兒藥的話題了”。

三、細胞療法在中國的臨床應用和商業化進程全面加速

細胞治療是近年最具前景的研究方向之一。業界普遍認為,國內即將迎來細胞治療產品的上市,目前正是國內細胞治療產品商業化的前夜。國內目前已有復星凱特、藥明巨諾等企業的細胞免疫治療產品獲上市申請受理,受到了極大的關注。“細胞治療產品前沿及進展”分論壇邀請了全球頂尖的細胞免疫治療企業Lyell及Allogene Therapeutics的創始人,“享譽國際的中國細胞治療上市公司傳奇生物聯合創始人范曉虎以及臨床專家周劍峰和潘靜”共同交流免疫細胞治療最前沿的技術難題和研發進展。細胞治療領域的快速發展以及國內頂級腫瘤專家們對CAR-T療法的認可和使用,也將極大地促進細胞療法在中國的商業化進程。

四、基因療法藥物或降價進入中國市場

基因療法可以實現一次性終生治療,因此對患者和家人來說都是極大的福音。不過,由于基因治療藥物價格昂貴,所以很多擁有遺傳性疾病和罕見病患者被擋在基因療法大門外。2017年12月,首個獲FDA正式批準上市的眼科基因治療藥物Luxturna定價是85萬美元,隨后獲批的治療脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)的基因藥物Zolgensma 定價為210萬美元,成為史上最昂貴的藥物。

國外基因療法藥物之所以定價高昂,一方面是由于早期研發成本巨大,另一方面也是由于其藥物應用方向主要針對罕見病患者,難以實現規模化量產。在“基因治療領域的機遇及挑戰”分論壇上,兩家全球頂級基因療法企業Beam Therapeutics 和RegenxBio的創始人,與國內基因療法企業信念醫藥科技有限公司、博雅輯因探討了基因療法商業化的機遇和挑戰,尤其是在市場售價、市場準入以及罕見病患者群體方面進行了很深入的探討。未來Beam Therapeutics 和RegenxBio的產品有希望以中國相關罕見病患者能夠接受的價格進入中國市場。

五、RNA療法和mRNA療法獲批數量或成幾何式增長

過去這10年,在基于RNA療法的平臺上,多款RNA干擾新藥得以獲批。在疫情期間,以mRNA為技術路徑的新冠疫苗研發也走在了創新的前列。Moderna公司首個mRNA疫苗取得的階段性成果,讓這一療法出現在聚光燈之下。未來不論是治療還是預防,RNA療法都是醫學領域的一個全新的前沿陣地,具有廣闊的發展空間。此外,在“RNA和mRNA療法:從罕見病到大適應癥的拓展”分論壇上,Moderna創始人預計未來10年,RNA療法新藥獲批數量將會實現幾何式的增長。

六、搭建應急醫學研究體系迫在眉睫

此次新冠肺炎疫情發生后,科技戰線積極響應號召,聯合組成科研攻關組,為打贏疫情防控戰提供了有力科技支撐。但此次疫情應對也暴露出短板和不足,一是疫情監測、預警和早期發現能力有待提高,二是治療藥物和疫苗研發進程仍有待加快。在“新冠病毒基礎科研及應急醫學研究體系搭建”分論壇上,與會專家達成共識,未來需搭建應急醫學研究體系,貫通基礎研究、關鍵技術開發、臨床診療救治及成果落地轉化,形成公共衛生應急能力建設的閉環,提升對突發公共衛生事件的應對能力。

七、心血管介入治療國產創新提速

心血管疾病是全球和我國發病率和致死率最高的疾病之一,而隨著我國人口的老齡化,國內心血管疾病的發病率還在不斷提高。心血管介入作為一種不斷創新的技術和治療手段,市場需求巨大。經歷了幾十年臨床與研發的鉆研和探索,我國心血管介入領域正處于從全面學習到全面創新、從跟隨并行到不斷超越的歷史進程。在心血管介入創新發展論壇,來自冠脈介入、結構性心臟病和心律調節的專家一致認為,產品和技術創新是我國心血管介入行業發展的源動力,臨床診療和疾病管理體系的完善則為產品和技術創新提供了更加豐富的應用場景。未來,能夠緊貼臨床需求、始終堅持自主研發和不斷創新的心血管介入本土企業,將會迎來更快的發展契機。

八、遠程醫療獲全球廣泛認可

因疫情原因,在線診療模式的應用范圍得到了極大的推廣。在Mayo Clinic,遠程診療已經被用來做患者管理服務體系,比如患者教育和腫瘤基因測序都可以通過遠程診療的方式完成。此外,AI診斷也成為醫生專家們極為感興趣的話題,有專家甚至認為AI的應用可以提高年輕的檢驗科醫生的水平,在能力和經驗上匹配中老年主任醫師水平。此外,在疫情期間,互聯網醫院給慢性病患者提供開處方和送藥等服務,也逐漸被醫生所認可,為公眾所接受。當然,遠程醫療對于患者的安全性仍是醫生專家們考慮的第一要素。專家們提出,提供遠程醫療服務的機構一定要有專業化的隊伍,切實保障病人的安全;此外還要能夠提供可及性的醫療健康保健服務。

除了上述幾大關注熱點之外,本屆HCare峰會還在血液腫瘤治療、乳腺癌治療、臨床研究創新實踐、呼吸疾病防治與人群管理、醫療大數據與人工智能等醫療領域,開展了全球頂尖醫療專家之間的精彩交流,關于治療方法創新、患者管理創新、AI診斷創新的醫療前沿應用,都在本屆HCare峰會得以全面展現。