正如英國夏爾(Shire)當初一擊出手拿下盧米納制藥(Lumena Pharmaceuticals)是看中其在罕見肝病領域釋放的巨大潛力，吉利德科學(Gilead Sciences)之所以引發了阿斯利康(AstraZeneca)的濃厚興趣更在于其在肝病領域的深刻造詣：2014年，吉利德旗下著名的丙型肝炎藥物索非布韋(Sovaldi)單項銷售額即高達103億美元，由此堅守了吉利德當年全球制藥TOP10的地位。

盡管盧米納、吉利德都曾因肝病領域的藥物管線一時風光無兩，但這條道路也并非外界想象得那么輕松。

上月，美國亞利桑那大學Njarðarson教授公布了2019年全球藥物銷售額TOP200，其中排名前15的肝病領域相關藥物的記錄為0。由于專營權原因，吉利德旗下丙肝藥物在2019年的銷售額已萎縮至29億美元，亟需新的產品線進行市場填補，而該公司在2019年火力全開的非酒精性脂肪性肝炎(NADH)產品線也以失敗告終。由此可見，大型制藥企業在肝病藥物開發領域遭遇重創也是家常便飯。

此外，盧米納旗下曾被夏爾打包收購的罕見肝病藥物LUM-001、LUM-002也曾陷入長達4年的“冷凍期”——因一起實驗中的罕見并發病例而被長期擱置。直到2018年，曾在2011年創立了盧米納制藥的Mike Grey加緊推出了一批新的頂線數據，以另一公司Mirum Pharmaceuticals的名義才再次“復活”了這2個老藥，并改名為Maralixibat和Volixibat，還因此募集了1.2億美元的資金。

目前來看，源自盧米納、又從夏爾處被再次買斷授權的這兩款老藥的“復活”進展還算順利。Maralixibat用于PFIC(進行性家族性肝內膽汁淤積癥)兒童患者的2期臨床試驗結果顯示，該藥物對血清膽汁酸升高和瘙癢癥有明顯改善作用，并因此獲得了FDA的突破性療法認證，目前正在推進3期臨床研究;其還被用于ALGS(Alagille綜合征)等罕見膽汁淤積性肝病的治療。另一款藥物Volixibat則可能為成人膽汁淤積性疾病提供一種創新療法，并已在1期和2期臨床試驗中取得了良好數據。