2025年11月28日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的一紙批文，為中國(guó)血液腫瘤治療領(lǐng)域劃下了一道分界線。合源生物自主研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品“納基奧侖賽注射液”(源瑞達(dá)®)新適應(yīng)癥獲批，用于治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤。至此，這款產(chǎn)品成為國(guó)內(nèi)唯一覆蓋白血病和淋巴瘤兩大血液腫瘤適應(yīng)癥的細(xì)胞治療產(chǎn)品，標(biāo)志著中國(guó)CAR-T療法正式步入“雙適應(yīng)癥時(shí)代”。

這款擁有全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)產(chǎn)品的成功，不僅在于填補(bǔ)了臨床治療空白，更在于它展現(xiàn)了一條清晰路徑：中國(guó)創(chuàng)新藥企憑借自主技術(shù)，正從高端生物藥的跟跑者轉(zhuǎn)變?yōu)椴⑴苷撸踔猎诓糠诸I(lǐng)域開(kāi)始領(lǐng)跑。當(dāng)一款國(guó)產(chǎn)CAR-T能在療效與安全性上對(duì)標(biāo)甚至超越國(guó)際同類產(chǎn)品，其意義遠(yuǎn)超單一產(chǎn)品成功，它預(yù)示著中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)的成熟，以及全球競(jìng)爭(zhēng)力核心的構(gòu)筑。

臨床數(shù)據(jù)突破重塑治療格局

大B細(xì)胞淋巴瘤患者曾面臨殘酷現(xiàn)實(shí)：約40% 的患者在一線治療后會(huì)出現(xiàn)進(jìn)展或復(fù)發(fā)，傳統(tǒng)治療手段效果有限，生存期往往只有數(shù)月。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院鄒德慧教授直言，這部分患者“預(yù)后極差”。

納基奧侖賽注射液(源瑞達(dá)®)的出現(xiàn)改寫(xiě)了這一局面。關(guān)鍵性臨床研究數(shù)據(jù)顯示出了突破性療效：最佳客觀緩解率高達(dá)92%，完全緩解率達(dá)72%。更值得關(guān)注的是持久性——輸注后6個(gè)月，72%的患者仍持續(xù)緩解;24個(gè)月時(shí)，這一比例仍保持在64.9%。

這意味著近三分之二的患者在兩年后仍能從治療中獲益。上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院趙維蒞教授評(píng)價(jià)，這是“中國(guó)原研CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品的又一重大里程碑”。療效數(shù)據(jù)背后，是患者生存質(zhì)量的實(shí)質(zhì)性提升。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院臨床首席專家邱錄貴教授特別指出：“納基奧侖賽讓患者從長(zhǎng)期住院中解放。”治療模式的創(chuàng)新，讓患者在獲得療效的同時(shí)，能夠更好地回歸正常生活。

自主技術(shù)定義安全療效新標(biāo)準(zhǔn)

納基奧侖賽注射液(源瑞達(dá)®)的成功根基，在于其全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)。這款產(chǎn)品的技術(shù)源頭可追溯至中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院的長(zhǎng)期積累，其全球獨(dú)特的CD19 scFv(HI19a)結(jié)構(gòu)和國(guó)際領(lǐng)先的生產(chǎn)工藝，構(gòu)成了差異化的核心競(jìng)爭(zhēng)力。

安全性數(shù)據(jù)最能體現(xiàn)這種技術(shù)優(yōu)勢(shì)。在關(guān)鍵臨床研究中，沒(méi)有一例發(fā)生≥3級(jí)細(xì)胞因子釋放綜合征，僅1例患者發(fā)生≥3級(jí)免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)性神經(jīng)毒性綜合征。鄒德慧教授指出，這一安全性表現(xiàn)“顯著優(yōu)于國(guó)外同類產(chǎn)品”。

合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐博士將這款產(chǎn)品稱為“中國(guó)細(xì)胞藥物產(chǎn)業(yè)自主創(chuàng)新的典型代表”。這種評(píng)價(jià)基于實(shí)實(shí)在在的臨床價(jià)值：出色的安全性特征降低了治療風(fēng)險(xiǎn)，使更多患者能夠耐受并受益。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授透露，該產(chǎn)品已累積治療超過(guò)500例患者，覆蓋血液腫瘤和自身免疫性疾病等多個(gè)領(lǐng)域。

生產(chǎn)工藝的穩(wěn)定性同樣是自主創(chuàng)新能力的一部分。趙維蒞教授強(qiáng)調(diào)，納基奧侖賽注射液憑借“先進(jìn)的生產(chǎn)制造工藝技術(shù)、嚴(yán)格的質(zhì)量控制體系”，已成為復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤患者的“高質(zhì)量有效治療選擇”。從細(xì)胞采集到回輸?shù)娜鞒虡?biāo)準(zhǔn)化，為大規(guī)模臨床應(yīng)用奠定了產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)。

生態(tài)成熟驅(qū)動(dòng)生命周期擴(kuò)展

一款創(chuàng)新藥的價(jià)值，不僅體現(xiàn)在獲批時(shí)刻，更體現(xiàn)在其進(jìn)入臨床后的生命周期管理。納基奧侖賽注射液(源瑞達(dá)®)首個(gè)適應(yīng)癥(成人急性淋巴細(xì)胞白血病)于2023年11月獲批后，短短時(shí)間內(nèi)就展現(xiàn)了強(qiáng)大的臨床影響力：真實(shí)世界有效率高達(dá)92.8%，并已納入國(guó)內(nèi)權(quán)威診療指南，成為標(biāo)準(zhǔn)治療選擇之一。

這種快速被臨床接納的速度，在中國(guó)創(chuàng)新藥領(lǐng)域并不多見(jiàn)。它反映的不僅是產(chǎn)品本身的療效，更是中國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)生態(tài)的成熟——從研發(fā)、臨床、生產(chǎn)到監(jiān)管的全鏈條系統(tǒng)化能力已經(jīng)形成。

企業(yè)的戰(zhàn)略布局進(jìn)一步拓展了產(chǎn)品的生命周期。呂璐璐博士透露，公司正在推進(jìn)納基奧侖賽注射液治療兒童急性淋巴細(xì)胞白血病及多類型自身免疫性疾病的研發(fā)和上市進(jìn)程。同時(shí)，“積極推進(jìn)國(guó)家醫(yī)保創(chuàng)新藥目錄的納入，持續(xù)提升藥品可及性”。

國(guó)際化步伐也在同步推進(jìn)。王建祥教授指出，相關(guān)臨床研究數(shù)據(jù)“不斷在國(guó)際學(xué)術(shù)期刊和會(huì)議發(fā)布，得到了廣泛關(guān)注”。趙維蒞教授更是明確期待“納基奧侖賽注射液從中國(guó)走向全球”。這些動(dòng)向表明，中國(guó)CAR-T產(chǎn)品正從滿足國(guó)內(nèi)需求，轉(zhuǎn)向參與全球競(jìng)爭(zhēng)。

納基奧侖賽注射液(源瑞達(dá)®)雙適應(yīng)癥的獲批，是一個(gè)階段的成果，更是一個(gè)新階段的開(kāi)始。它證明了中國(guó)創(chuàng)新藥企有能力在高端生物藥領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)從源頭創(chuàng)新到臨床價(jià)值的完整閉環(huán)。當(dāng)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)不再是宣傳口號(hào)，而是轉(zhuǎn)化為顯著療效和優(yōu)異安全性時(shí)，中國(guó)生物醫(yī)藥的創(chuàng)新邏輯正在發(fā)生根本改變。

從血液腫瘤到自身免疫性疾病，從國(guó)內(nèi)市場(chǎng)到國(guó)際舞臺(tái)，這款產(chǎn)品的發(fā)展路徑映射出中國(guó)創(chuàng)新藥企的研發(fā)思路：深耕核心平臺(tái)技術(shù)，拓展臨床適應(yīng)癥邊界。在未來(lái)的全球細(xì)胞治療競(jìng)爭(zhēng)中，這樣的路徑或許將成為中國(guó)藥企的常態(tài)。

產(chǎn)品成功上市只是第一步，如何讓更多患者受益，如何在國(guó)際市場(chǎng)獲得認(rèn)可，如何持續(xù)創(chuàng)新拓展治療邊界，這些都是合源生物及其代表的中國(guó)創(chuàng)新藥企需要繼續(xù)回答的問(wèn)題。而納基奧侖賽注射液(源瑞達(dá)®)已經(jīng)給出了第一個(gè)答案：自主創(chuàng)新不是選擇，而是破局高端治療領(lǐng)域的唯一路徑。

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