對我國數以萬計的罕見病患者而言,“孤兒藥”量少價高是他們無法回避的現實。記者近日調查發現,“孤兒藥”尷尬處境背后,隱藏著一些有悖于市場導向的現象。

　　市場咨詢公司EvaluateGroup發布的2014年“孤兒藥”市場報告顯示,2020年“孤兒藥”有望占到處方藥總銷售額的19%,在不包括仿制藥份額的前提下,年銷售額將達到1760億美元,年復合增長率接近11%,而常見病藥物的年增長僅4%。

　　“孤兒藥”已不再是一個縫隙市場,這也成為世界級制藥企業的共識,目前輝瑞、羅氏等均已進入該研發領域。

　　然而,對國內藥企而言,研發“孤兒藥”意味著面臨研發、生產、銷售風險。

　　跨國藥企搶食市場“蛋糕”

　　從美國上世紀80年代推出全世界首個“孤兒藥”法案,到如今FDA公開的“孤兒藥”目錄收納的數百種藥品,不難看出歐美發達國家對這一特殊領域市場藍海的支持力度。

　　據了解,目前已有不少跨國藥企巨頭,如輝瑞、羅氏、賽諾菲、拜耳、葛蘭素史克等涌向“孤兒藥”市場,欲搶食這塊萬億市場的大“蛋糕”。

　　有觀點認為,與常見病相比,罕見病病患數量雖然相對較少,但“孤兒藥”價格高昂。2014年,每名罕見病患者在“孤兒藥”上的平均花費約13.78萬美元,是其他常見病用藥平均費用的6倍。

　　一位不愿具名的某知名跨國藥企人士向記者表示,以血友病為例,患者平均每年需注射100支含有凝血因子8的藥物,而單價最低約為每支1000多元,即患者每年需最少支付10多萬元的藥費,“有時會出現供不應求,甚至斷貨的情況。”

　　此外,“專利懸崖”也是跨國藥企集體面臨的困境,越來越多常見病藥物同質化嚴重、競爭慘烈,“孤兒藥”則成為其另辟利潤來源的一個不錯選擇。

　　在政策扶持和市場空間的雙輪驅動下,跨國藥企的“孤兒藥”之路顯得較為平坦。FDA推行的“孤兒藥”法案中提及,聯邦政府對藥企在“孤兒藥”的研發經費退稅最高可達50%,并且還有相關競爭性聯邦經費支持。

　　成本、技術成“攔路虎”

　　記者在調查中發現,“孤兒藥”市場未來具備高成長性在藥企眼中已是共識,其中也包括國內藥企。

　　“這幾年,隨著社會對罕見病的認識不斷提高,市場空間確實大了不少,我們不能否認這個事實。”萬全萬特制藥公司研發部人士表示,但這對大多數藥企來說,吸引力還遠遠不夠。

　　市場增長強勁卻難以調動企業的積極性,這似乎像一個偽命題。

　　“國內藥企研發立項大多會盡量避開‘孤兒藥’。”罕見病發展中心主任黃如方表示,除了政策上的空白外,技術壁壘和成本考量往往會令藥企失去研發勇氣。

　　罕見病發展中心提供的資料顯示,根據國際先例,開發和上市一個“孤兒藥”的成功率在1/5000左右,需要投入的資金和時間成本都較高。

　　“對新藥研發的不重視不僅存在于‘孤兒藥’領域,這是我國生物制藥領域的普遍現象。”海南一家制藥企業人士表示,絕大多數跨國藥企研發投入比例為年銷售收入的15%～20%,我國則大多還停留在5%以下的水平。

　　藥企不愿加大研發投入,一個重要原因是,其研發水平尚無法與跨國藥企匹敵。

　　上述跨國藥企業務負責人向記者介紹,她所在公司生產的治療血友病的藥物主要成分凝血因子8是通過生物提取,純度較高,且需要250多天的生產周期。“國產的凝血因子8一般是從人體血液中提取,可能含有病毒因子,純度有限。”

　　對企業而言,利潤永遠是其決策的關鍵考慮。“和常見藥相比,‘孤兒藥’基數小,藥企還要擔負新設備購入、人員成本、批量生產后的保質期限紅線以及與跨國藥企直接競爭的風險,藥企很難得到實惠。”上述海南制藥企業人士表示。

　　諸多業內認為,基于我國生物醫藥研發的現狀,至少在10～20年內,我國的“孤兒藥”研發還是會以仿制歐美已過了專利保護期的“孤兒藥”為主。